Eindrücke vom Tom-Wahlig-Symposium 2022 in Tübingen

Am 1./2. Dezember d.J. hat in Tübingen das Tom-Wahlig Symposium stattgefunden. Es ist der weltweit größte Kongress zur HSP-Forschung.

Am 1./2. Dezember d.J. hat in Tübingen das Tom-Wahlig Symposium stattgefunden. Es ist der weltweit größte Kongress zur HSP-Forschung. Etwas über 100 Forscher aus der ganzen Welt haben daran teilgenommen. Stopp-HSP hat sich vor Ort über die neuesten Entwicklungen informiert. Es wurde erstmals über Studien berichtet, welche versuchen, einzelne Formen der HSP an der Ursache zu behandeln. Noch gibt es keine Heilung aber ist wichtig, dass nun damit begonnen wird.

Prof. Santorelli aus Pisa hat bei SPG11 den Wirkstoff Miglustat an 13 Patienten getestet. Es gibt nur ganz, ganz kleine Hinweise auf eine positive Wirkung bei zwei jungen Patienten. Was erfreulich ist: es gibt Pläne, mit einem ähnlichen - hoffentlich besseren - Wirkstoff die Lehren aus der ersten Studie zu ziehen und weiter an der Entwicklung einer Therapie der SPG11 zu arbeiten.

In Kanada wurde bei einem ganz Jungen SPG50 Patienten (ca. 5 Jahre) erstmals bei der HSP eine Gen-Therapie versucht. In das Rückenmark des Kindes wurde ein sogenannter Vektor-Virus (AAV9) injiziert. Dieser soll anstelle des defekten Gens das fehlende Protein erzeugen. Die Entwicklung hat 2.5 Millionen Euro gekostet. Anfang 2023 soll zwei weiterer SPG50 Patient so behandelt werden. Zu den Ergebnissen gibt noch keine Informationen. Man will vermeiden, dass die Studie davon beeinflusst wird.

Bei der SPG50 ist ein relativ kurzes Gen betroffen. Vermutlich wird es noch dauern, solche Gentherapie auch für andere HSPs zu entwickeln. Man muss da auch sehr vorsichtig sein. Bei anderen Krankheitsbildern hat man mit der AAV9 Technik zum Teil auch ernste Komplikationen gehabt.

Man ist also noch ganz am Anfang, aber es ist sehr erfreulich, dass es endlich Therapieversuche gibt.

Wir als Teil der Euro-HSP haben am Tom-Wahlig-Symposium wieder des Adolf-Strümpell-Preis überreicht. Dieses Jahr wurde Dr. Regensburger aus Erlangen ausgezeichnet. Dort wurde ein Bewegungssensor entwickelt, der am Schuh eines Patienten angebracht wird. Die Ärzte können so objektiv beurteilen, wie sich das Gangbild verändert, ob eine Therapie (z.B. Botox oder Lioresal) effektiv ist. Das System wurde schon an weit über 100 Patienten getestet. Wir hoffen, dass dieses System einen wichtigen Beitrag liefert, dass sowohl symptomatische als auch kausale Therapie nun zielgerichtet entwickelt werden können. Hier findet man den Link zum Abstract der Originalarbeit http://dx.doi.org/10.1212/WNL.0000000000200819 .

Da es uns auch sehr wichtig ist, dass nach der Ehrung der Gewinner auch weitere Schritte zur Anwendung gesetzt werden, haben wir die Sieger des Jahres 2021 auch 2022 weiter unterstützt. Hier hat das Labor für Molekulare Biologie & Pathologie der Universität Rom unter der Leitung von Fr. Dr. Cinzia Rinaldo in Laborversuchen gezeigt, dass der Wirkstoff Pevonedistat bei der SPG4 den Funktionsverlust von Nervenfasern verhindern könnte. Wir haben auf europäischer Ebene das, Projekt euroSPG4 initiiert, um diesen Ansatz in eine klinische Erprobung über zu führen. In Tübingen wurden hierzu wichtige Netzwerke geknüpft.

Danke auch an alle, die es mit Ihren Spenden möglich gemacht haben, dass wir solche Preise vergeben können und solche Aktivitäten durchführen können. Das nächste Tom Wahlig Symposium findet im März 2024 in Erlangen statt.