An den Hereditären Spastischen Paraplegien (HSPs) wird seit Jahrzehnten geforscht – auch mit großer finanzieller Unterstützung durch viele Patientengruppen. Trotzdem sind kausale Therapieansätze für Patienten die seltene Ausnahme. In den USA wurde im letzten Jahr eine Gentherapie für den extrem seltenen Subtyp HSP/SPG50 erprobt. Es gibt erste ermutigende Erfolge. Bisher haben aber nur rund zehn von weltweit über 100.000 Betroffenen profitiert.
Die Hausforderungen bei der Überführung der akademischen Grundlagenforschung in die industrielle Entwicklung von Therapieprodukten werden oft unterschätzt. Deshalb legt der Europäische Dachverband Euro-HSP seinen Arbeitsschwerpunkt auf das Schließen dieser Lücke. Aktuell sind zwei Projekte im Laufen welche jeweils Wirkstoffe für häufigere Formen der HSP in Arzneimittel überführen sollen: die Projekte euroSPG4 (Pevonedistat) und euroSPG11/15 (Venglustat). Das Sommer Up-Date am 16. September (19:00 Uhr, zoom, link unten) soll Betroffenen einen Überblick über die Fortschritte in den beiden Projekten geben und auch die Chancen & Limitationen der Gentherapie aus den USA skizzieren.
Das Meeting soll alle deutschsprachigen Patienten ansprechen. Ganz besonders freut es uns, dass auch Alex Sijm von Life4HSP aus den Niederlanden teilnehmen wird.
Unten findet Ihr die Zugangsdaten zu dem Meeting. Wir haben 100 Plätze und hoffen auf rege Teilnahme. Es wird keine Aufzeichnung Online gestellt:
Euro-HSP DACH zoom
Dienstag September 16, 19:00 - 20:30
zoom-meeting link
https://us02web.zoom.us/j/82646051982?pwd=MeCXKSNk4uLSpwCrz4atFS9mpiuwJM.1
Meeting ID: 826 4605 1982
Zugangscode: 969908
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