Stopp-HSP unterstützt in enger Kooperation mit der Vereinigung der europäischen HSP-Gruppen ein Projekt zur Wirkstoffentwicklung zur Therapie der häufigsten Form der HSP - dem SPG4. Hier führen Mutationen an diesem Gen dazu, dass das Protein Spastin nicht in ausreichender Menge in den Nervenfasern produziert wird und diese ihre Funktion verlieren. Die Forschungsgruppe um die Zellbiologin Dr. Cinzia Rinaldo vom Instituto di Biologia e Patologia Molecolari (IBPM) in Rom hat den Wirkstoff Pevonedistat identifiziert, der in Zellmodellen den Spastin Level wieder erhöht und so zur Normalisierung der Nervenfunktion beiträgt. Stopp-HSP hat diese Arbeiten bereits im Rahmen des Adolf-Strümpell-Preises 2021 mitunterstützt und darüber berichtet (link).
Vom ersten Wirkungsnachweis im Zelllabor hin zu einer Therapie des Menschen ist es ein weiter Weg. Um diesen in mehrfacher Hinsicht unterstütze zu können, haben sich verschiedene europäische Patientengruppen im Projekt euroSPG4 zusammengeschlossen. Mit Mai dieses Jahres wurde das Projekt offiziell gestartet. Im ersten Projektjahr werden folgende Ziele angestrebt:
Biomarker-Entwicklung: aussagekräftige Wirkstofferprobung benötigt immer auch objektiv erfassbare Marker, welche möglichst früh Hinweise auf eine mögliche positive Wirkung geben. Im letzten Jahr konnten die Forscher am IBPM zeigen, dass über die Messung der Form von Blutkörperchen, Veränderungen im Spastin-Level nachgewiesen werden können [zum Artikel]. Es soll möglich werden, aus Blutproben frühzeitig eine Aussage über die Wirkung bestimmter Medikamente treffen zu können.
Wirkstoff-Herstellung: ohne die Mitarbeit der Pharma-Industrie ist es nicht möglich, Wirkstoffe für die Anwendung am Menschen verfügbar zu machen. Im Projekt euroSPG4 werden potentielle Hersteller in einem Netzwerk von Forschern, Ärzten und Patienten gezielt angesprochen, um Medikamente für die HSP verfügbar zu machen.
Europäische Kooperation: im Sinne einer effizienten Vernetzung der europäischen HSP-Forschung unterstützt Euro-HSP die Kooperation des IBPM in Rom mit dem deutschsprachigem treatHSP Forschungsnetzwerk. Um die Arbeiten der europäischen Patientengruppen, Forscher und Ärzte besser koordinieren und umsetzen zu können hat Stopp-HSP auch eine großzügige finanzielle Unterstützung der Ludwig Boltzmann Gesellschaft akquirieren können.